Редактирането на гени отново попадна във фокуса на внимание благодарение на успешен лабораторен експеримент с човешки ембриони. Въпреки тревогите, които поражда, въпросната технология вече се използва всекидневно от учени в редица области – от земеделието до разработването на лекарства.
Новите техники за редактиране на гени позволяват на специалистите да променят ДНК на живи клетки – от растения, животни и дори хора, с по-голяма точност отвсякога. По повод публикация в сп. „Нейчър“ за успешното редактиране на гени, отговорни за наследствено заболяване на сърцето, Асошиейтед прес предлага въпроси и отговори относно обещаващата, но често пораждаща спорове и опасения техника.
Какво представлява редактирането на гени?
Учените отдавна са в състояние да откриват дефектни гени, но коригирането им е толкова тежка и тромава задача, че забавя развитието на генните терапии. Съществуват няколко метода за редактиране на гени. Един от тях – CRISPR-Cas9, известен като „молекулярна ножица“, предизвика „бум“ в изследванията, след като лаборатории по света започнаха да го прилагат през последните пет години. Въпросният метод е бърз, евтин, лесен за използване, не налага специално обучение и позволява да се манипулират многобройни гени едновременно.
Как действа методът?
Технологията CRISPR-Cas9 действа като „молекулярна ножица“, която избирателно изрязва нежелани участъци от генома и ги подменя с нови
Чрез доставяне на ензима Cas9, функциониращ като ножица, и подходящи насочващи РНК-и в клетки, геномът на организма може да бъде изрязан на точно определено място. Това позволява на учените да изтриват, коригират или заменят специфичен ген.
Медицински изследвания
За пореден път въпросният метод попадна във фокуса на внимание благодарение на изследване с човешки ембриони, описано в сп. „Нейчър“. В лабораторни експерименти екип под ръководството на учени от Орегон е използвал технологията CRISPR-Cas9, за да „ремонтира“ успешно ген в човешки ембриони, свързан с наследствено заболяване на сърцето. Постижението е крачка напред към времето, когато ще може да се предотвратява предаването на наследствени болести на следващите поколения. Специалистите обаче са единодушни, че са необходими повече проучвания, преди методът да се тества по време на бременност.
Към настоящия момент най-сериозното всекидневно приложение на технологията CRISPR-Cas9 е за създаването на животни с болести, характерни за човека, за базови изследвания – например как гените причиняват болести или влияят върху развитието им и какви терапии могат да помогнат.
Обещаващите изследвания – на този етап само лабораторни и с животни, откриват пътя към прилагането на генното редактиране за лечение на заболявания като сърповидно-клетъчна анемия, рак, болест на Хънтингтън чрез промяна на клетките и връщането им в тялото. Целта на друг проект е един ден в прасета да бъдат отглеждани органи за трансплантиране на хора.
Най-сериозното препятствие
Безопасността е ключов въпрос, тъй като редактирането на гени невинаги е достатъчно прецизно и съществува вероятност случайно да бъде изрязана ДНК, която прилича на същинската мишена. През последните години изследователите са подобрили прецизността, но терапии извън тялото, като например използването на клетки като лекарства, пораждат страхове, че разрешаването на един проблем може да отключи друг.
Етични противоречия
Променянето на гени сперматозоиди, яйцеклетки или ембриони може да доведе до предаването на тези изменения на следващите поколения. Това поражда етични въпроси, тъй като бъдещото поколение няма как да даде съгласието. Също така е възможно дългосрочните негативни ефекти да не се проявят с години. Съществуват и опасения, че методът ще бъде използват по-скоро за създаването на т.нар. „дизайнерски бебета“ с подобрени характеристики, отколкото за предотвратяването на болести.
По-рано през годината експертите от САЩ „смекчиха“ позицията си относно редактирането на човешки яйцеклетки, сперматозоиди и ембриони. Според публикуван през февруари доклад на Американската академия на науките и Американската академия по медицина, технологичният напредък прави редактирането на гени в човешки репродуктивни клетки „реалистична възможност, която заслужава сериозно обмисляне“. Прилагането му, ако изобщо бъде разрешено, трябва да бъде само за лечение на сериозни болести, за което няма други алтернативи, и да се извършва под изключително строг контрол.
Законно ли е използването му?
Извършването на подобни изследвания зависи от това къде се намирате. Някои страни, в частност в Европа, забраняват подобни експерименти. Във Великобритания те са разрешени само за базови лабораторни изследвания.
В САЩ учените могат да правят лабораторни експерименти с ембриони само с частни средства, какъвто е случаят със специалистите от Орегон, но не и с парите на данъкоплатците. Всеки опит да се изследва генно редактиране при бременни жени трябва да бъде разрешен от Управлението за контрол на храните и лекарствата, което има забрана от Конгреса да разглежда подобни искания.
Отвъд медицината
Изследователите използват редактиране на гени, за да създават устойчиви на малария комари, да отглеждат водорасли, произвеждащи биогорива, за подобряване на земеделските култури и дори за получаването на гъби, които не покафеняват прекалено бързо.
Източник: БТА
Коментари
